سمانيوز/طب وصحة
نجح مستشفى الأطفال بفيلادلفيا في إجراء علاج جيني رائد لاستعادة السمع لدى صبي يبلغ من العمر 11 عامًا يُدعى عصام دام، والذي ولد أصم بشدة بسبب خلل جيني نادر.
وهذه هي المرة الأولى التي يتم فيها إجراء مثل هذا العلاج الجيني في الولايات المتحدة، وتضمن العلاج تصحيح الخلل في جين “أوتوفيرلين”، المسؤول عن إنتاج البروتين الضروري لخلايا شعر الأذن الداخلية لتعمل بشكل سليم.
وفي عملية جراحية أجريت في 4 أكتوبر/ تشرين الأول 2023، تم رفع طبلة أذن عصام جزئيا، وتم حقن فيروس معدل يحمل نسخا وظيفية من جين أوتوفرلين في السائل الداخلي للقوقعة، ونتيجة لذلك، بدأت الخلايا الشعرية في إنتاج البروتين المفقود، مما أدى إلى تحسين السمع، وبعد ما يقرب من أربعة أشهر، يعاني عصام الآن من فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط فقط، وهو تحسن كبير عن حالته السابقة.
ويوفر نجاح هذا العلاج الجيني الأمل للأفراد في جميع أنحاء العالم الذين يعانون من فقدان السمع الناجم عن الطفرات الجينية.
الطفل المريض يتوسط الفريق الطبي المعالج
وأعرب الجراح المشارك في العملية، جون جيرميلر، عن تفاؤله بشأن التطبيق المحتمل للعلاج الجيني لمعالجة الجينات الأخرى التي تساهم في فقدان السمع لدى الأطفال.
وفي حين وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على هذا العلاج، إلا أنها أعطت الأولوية في استخدامه للأطفال الأكبر سنًا لأسباب تتعلق بالسلامة.
وقد يواجه عصام، المولود في المغرب والمقيم في إسبانيا، تحديات في اكتساب الكلام لأن النافذة المثالية لاكتساب اللغة تنتهي عند سن الخامسة تقريبا.
وتعد التجربة المستمرة، التي ترعاها شركة “أكوس”، جزءا من جهد أوسع يشمل دراسات في الولايات المتحدة وأوروبا والصين لاستكشاف فاعلية العلاج الجيني واستدامته على المدى الطويل في علاج السمع.
ويتوقع الباحثون الحصول على رؤى قيمة مع خضوع المزيد من المرضى من مختلف الأعمار لهذا العلاج المبتكر.
